Die Gentherapie AMT-130 des niederländischen Biotech-Unternehmens uniQure verlangsamt das Fortschreiten der Huntington-Krankheit nach vier Jahren um 44 Prozent. Das zeigt eine Analyse von 12 mit hoher Dosis behandelten Patienten gegenüber einer externen Vergleichsgruppe auf der Skala cUHDRS, die Bewegung, Kognition und Alltagsfähigkeit bündelt. Statistisch signifikant ist der Effekt nicht. Nach drei Jahren hatte uniQure noch eine Verlangsamung um 75 Prozent berichtet (aus dem Englischen übersetzt und zusammengefasst).
Ein zweites Maß, die Total Functional Capacity (TFC), zeigt eine Verlangsamung von 61 Prozent, auf demselben Niveau wie im dritten Jahr. Die Firmenleitung führt den Rückgang bei der Hauptskala auf Probleme mit der externen Kontrollgruppe zurück: Nach 48 Monaten fehlten mehr als die Hälfte der Daten, und Patienten, die ausschieden, hätten sich deutlich schneller verschlechtert als die übrigen. Externe Beobachter stellen die Dauerhaftigkeit der Wirkung dennoch infrage.
Die Börse reagierte deutlich: Die Aktie fiel am Dienstag um rund 40 Prozent auf etwa 24 US-Dollar und verlor damit rund eine Milliarde Dollar Börsenwert. Analysten weisen darauf hin, dass die Vergleichsdatenbank zum natürlichen Verlauf laufend aktualisiert wird und Daten verliert; nach 48 Monaten fehlten 53 Prozent der Referenzdaten.
Die Patientenvertreterin Lauren Holder, die selbst im Frühstadium an Huntington erkrankt ist, zeigte sich vom nachlassenden Effekt wenig beunruhigt.
uniQure hat bei der US-Zulassungsbehörde FDA im Sommer 2026 eine Zulassung (Biologics License Application) beantragt und strebt ein beschleunigtes Verfahren an; eine Entscheidung könnte in etwa acht Monaten fallen. Der Antrag stützt sich auf die Daten nach 36 Monaten. Ob die FDA eine Neuberechnung mit den 48-Monats-Daten verlangt, ist unklar. Im ersten Halbjahr 2026 meldete uniQure einen Umsatz von 9,4 Millionen Dollar und einen Nettoverlust von 135 Millionen Dollar.
Einordnung: Die Daten stützen weiter eine deutliche Verlangsamung, aber nicht mehr in der Stärke und Eindeutigkeit des Vorjahres. Bei Gentherapien für seltene Erkrankungen hängt viel davon ab, wie belastbar eine externe Kontrollgruppe ist. Ob die FDA den Antrag auf dieser Grundlage annimmt, ist offen.
Dr. med. Alvar Mollik
Medizin
Dr. med. Alvar Mollik ist HNO-Facharzt, Gründer von Mindful Doctor und Herausgeber des Buches „Mindful Doctor“. Bei MIDO Health schreibt er über Medizin, Versorgung und die Frage, wie Ärztinnen und Ärzte in einem sich wandelnden System gesund führen können.
