Vimseltinib hält bei inoperablen tenosynovialen Riesenzelltumoren auch nach mehr als zwei Jahren seine Wirkung. In der Langzeitauswertung der Phase-3-Studie MOTION sprachen 48 Prozent der ursprünglich mit dem Wirkstoff behandelten Patientinnen und Patienten nach etablierten RECIST-Kriterien an; neue Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet.
Der tenosynoviale Riesenzelltumor, kurz TGCT, ist meist nicht bösartig, kann Gelenke und Sehnenscheiden jedoch lokal zerstören. Eine Fehlregulation des CSF1-Gens lockt entzündliche Zellen in die Läsion. Folgen sind Schmerzen, Schwellungen, Steifigkeit und eingeschränkte Beweglichkeit. Standard bleibt die Operation, doch wiederholte Eingriffe können bei der diffusen Form zu Rückfällen, Funktionsverlust oder erheblicher Morbidität führen.
Vimseltinib wird unter dem Namen Romvimza als Kapsel zweimal wöchentlich eingenommen. Der von Deciphera entwickelte Tyrosinkinasehemmer blockiert selektiv den Rezeptor CSF1R und greift damit in den krankheitsbestimmenden Signalweg ein. Deciphera gehört seit einer 2024 angekündigten Übernahme im Eigenkapitalwert von rund 2,4 Milliarden US-Dollar zum japanischen Pharmakonzern Ono.
MOTION umfasste zunächst 123 Erwachsene an 35 spezialisierten Zentren in 13 Ländern. In der doppelblinden Phase erhielten 83 Personen Vimseltinib und 40 Placebo. Anschließend konnten Teilnehmende offen weiterbehandelt werden beziehungsweise aus dem Placeboarm wechseln.
Insgesamt bekamen 118 Personen den Wirkstoff; zum Datenschnitt waren 60 noch in Behandlung. Die objektive Ansprechrate nach RECIST lag bei 48 Prozent im ursprünglichen Vimseltinibarm und bei 54 Prozent nach dem Wechsel von Placebo. Nach dem speziell für TGCT verwendeten Tumorvolumen-Score erreichten die Gruppen 81 beziehungsweise 71 Prozent. Die mediane Dauer des Ansprechens war weiterhin nicht erreicht. Auch Beweglichkeit, körperliche Funktion und patientenberichtete Beschwerden blieben verbessert.
Die Sicherheitsbewertung verlangt dennoch Differenzierung. Über die längere Beobachtung traten keine neuen häufigen oder wiederkehrenden schwerwiegenden Ereignisse und keine medikamentenbedingten Leberschäden auf. In der kontrollierten 25-Wochen-Phase waren unerwünschte Ereignisse vom Grad 3 oder 4 jedoch bei 37,3 Prozent unter Vimseltinib und bei 10,3 Prozent unter Placebo dokumentiert. Häufig sind unter anderem erhöhte Leberwerte, Ödeme, Müdigkeit, Hautausschlag und Laborveränderungen; die Therapie erfordert fachärztliche Überwachung.
Die EU-Zulassung gilt seit September 2025 für Erwachsene mit klinisch relevanter Funktionseinschränkung, wenn operative Optionen ausgeschöpft sind oder unvertretbare Schäden verursachen würden. Der Gemeinsame Bundesausschuss stellte im April 2026 einen Hinweis auf beträchtlichen Zusatznutzen fest. Er schätzt die deutsche Zielpopulation auf etwa 160 bis 1.140 Menschen und bezifferte die Jahrestherapiekosten nach gesetzlichen Rabatten auf rund 335.979 Euro.
Einordnung
Die Daten stärken Vimseltinib als langfristige systemische Option für eine kleine, stark belastete Patientengruppe. Für den Markt ist entscheidend, ob der dauerhafte funktionelle Nutzen den hohen Preis und die relevante Nebenwirkungsbelastung im Versorgungsalltag bestätigt; hierfür werden Register- und weitere Langzeitdaten wichtig.
Dr. med. Alvar Mollik
Medizin
Dr. med. Alvar Mollik ist HNO-Facharzt, Gründer von Mindful Doctor und Herausgeber des Buches „Mindful Doctor“. Bei MIDO Health schreibt er über Medizin, Versorgung und die Frage, wie Ärztinnen und Ärzte in einem sich wandelnden System gesund führen können.
