Die experimentelle CAR-T-Zelltherapie Anitocabtagene autoleucel, kurz Anito-cel, hat in einer Phase-1-Studie bei stark vorbehandelten Menschen mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom hohe und anhaltende Remissionsraten erreicht. Alle 38 Behandelten sprachen an, 79 Prozent erzielten eine vollständige Remission. Wegen der kleinen, nicht kontrollierten Studie lässt sich daraus jedoch noch keine Überlegenheit gegenüber zugelassenen Therapien ableiten.
Anito-cel ist eine autologe, gegen das B-Zell-Reifungsantigen BCMA gerichtete CAR-T-Zelltherapie. Dafür werden patienteneigene T-Zellen genetisch so verändert, dass sie Myelomzellen erkennen. Eine Besonderheit ist der kompakte synthetische D-Domain-Binder, der sich schneller vom Ziel lösen soll. Laborversuche zeigten bei vergleichbarer Zellabtötung eine geringere Zytokinfreisetzung als bei einem zum Vergleich verwendeten Bindertyp.
In die Phase-1-Studie wurden 40 Personen aufgenommen, 38 erhielten die Zelltherapie. Sie hatten mindestens drei vorherige Therapielinien durchlaufen oder waren gegen die drei wichtigsten Wirkstoffklassen resistent. Nach median 38,1 Monaten Nachbeobachtung lag das mediane progressionsfreie Überleben bei 30,2 Monaten. Nach 24 Monaten lebten 57 Prozent ohne Fortschreiten der Erkrankung; die Gesamtüberlebensrate nach 36 Monaten betrug 65 Prozent.
Die Sicherheitsdaten fallen differenziert aus. 37 der 38 Behandelten hatten ein unerwünschtes Ereignis vom Grad 3 oder höher, wie es in dieser schwer vorbehandelten Gruppe und nach der vorbereitenden Chemotherapie häufig vorkommt. Bei der für Phase 2 gewählten Dosis entwickelten 94 Prozent ein Zytokinfreisetzungssyndrom vom Grad 1 oder 2, aber niemand ein Ereignis höheren Grades. Leichte bis mäßige neurologische ICANS-Reaktionen traten bei 16 Prozent auf; eine Person hatte ein Ereignis vom Grad 3. Verzögerte oder außerhalb von ICANS liegende Neurotoxizitäten wurden nicht beobachtet.
Die laufende Phase-2-Studie stützt das Wirksamkeitssignal bislang: Unter 117 auswertbaren Behandelten lag die Gesamtansprechrate bei 96 Prozent, 74 Prozent erreichten eine vollständige oder besonders strenge vollständige Remission. Von 96 auf minimale Resterkrankung untersuchten Personen waren 95 Prozent negativ. Diese Daten stammen aus einer Konferenzpräsentation mit median 15,9 Monaten Nachbeobachtung und besitzen noch nicht die Aussagekraft eines randomisierten Vergleichs.
Für den Markt ist das Programm bereits bedeutsam. Gilead übernahm den Entwickler Arcellx im April 2026 für einen impliziten Eigenkapitalwert von rund 7,8 Milliarden US-Dollar und bündelte Anito-cel bei seiner Zelltherapie-Tochter Kite. Die US-Zulassungsbehörde prüft den Antrag für den Einsatz ab der vierten Therapielinie; als Zieldatum für ihre Entscheidung ist der 23. Dezember 2026 vorgesehen. Anito-cel ist derzeit nicht zugelassen.
Auch bei einer Zulassung bleiben Herstellung, Behandlungskapazitäten und Zugang zentrale Engpässe autologer CAR-T-Therapien. Die vorliegenden Daten beantworten weder die Kostenfrage noch, wie sich Anito-cel im direkten Vergleich mit bereits verfügbaren BCMA-Therapien schlägt.
Einordnung: Die Tiefe und Dauer der Remissionen machen Anito-cel zu einem relevanten Kandidaten im wachsenden Myelommarkt. Ein behaupteter Sicherheitsvorteil bleibt aber eine Hypothese, bis größere und vergleichende Studien seltene Spätfolgen sowie den klinischen Mehrwert verlässlich erfassen.
Dr. med. Alvar Mollik
Medizin
Dr. med. Alvar Mollik ist HNO-Facharzt, Gründer von Mindful Doctor und Herausgeber des Buches „Mindful Doctor“. Bei MIDO Health schreibt er über Medizin, Versorgung und die Frage, wie Ärztinnen und Ärzte in einem sich wandelnden System gesund führen können.
