Die Gentherapie AMT-130 des US-Biotechunternehmens uniQure hat den Verlauf der Huntington-Krankheit nach vier Jahren weiter verlangsamt, allerdings nicht mehr statistisch signifikant. Das berichtete uniQure am 29. September 2026; die Branchenzeitung STAT meldet zudem, dass der Nutzen gegenüber der Analyse vor einem Jahr nachgelassen hat. Das wirft Fragen zur Dauer der Wirkung auf, während die US-Arzneimittelbehörde FDA den Zulassungsantrag prüft. (Quellen auf Englisch, hier sinngemäß übersetzt.)
AMT-130 wird einmalig per MRT-gesteuerter Operation in das Gehirn eingebracht. Verglichen wurde nicht mit einer Placebogruppe, sondern mit einer nach Merkmalen abgeglichenen externen Kontrollgruppe aus einer großen Beobachtungsstudie. In der Hochdosisgruppe (12 Patienten nach 48 Monaten) verlangsamte sich der Verlauf auf dem zusammengesetzten Index cUHDRS um 44 Prozent (p=0,144, nicht signifikant). Die Funktionsskala TFC, die Alltagsfähigkeiten misst, zeigte eine Verlangsamung von 61 Prozent (p=0,008).
Weniger Daten in der Kontrollgruppe
Die 36-Monats-Analyse, die Grundlage des Zulassungsantrags ist, fiel deutlicher aus: 80 Prozent Verlangsamung beim cUHDRS (p=0,005) und 67 Prozent bei der TFC (p=0,011). uniQure führt den schwächeren 48-Monats-Wert auf Datenlücken zurück: In der externen Kontrollgruppe fehlten nach 48 Monaten 53 Prozent der Daten, und ausgeschiedene Teilnehmer seien schneller fortgeschritten als verbliebene. Eine nachträgliche Analyse mit früheren Kontrollen ergab 53,5 Prozent Verlangsamung (p=0,041). Diese Auswertung wurde erst nach Kenntnis der Daten festgelegt und ist deshalb weniger belastbar.
Zur Sicherheit teilt das Unternehmen mit, dass fünf Hochdosis-Patienten (17 Prozent) behandlungsbedingte schwere Entzündungen des Zentralnervensystems hatten; alle klangen vollständig ab.
Nach Angaben von uniQure hat die FDA bei einem Treffen im Juni 2026 die 36-Monats-Daten als Basis für einen Antrag auf beschleunigte Zulassung akzeptiert. Der Antrag wurde demnach am 2. September 2026 eingereicht, mit Anspruch auf vorrangige Prüfung.
Einordnung
Die Daten bleiben ein Signal für eine krankheitsmodifizierende Therapie bei Huntington, für die es bislang keine gibt. Entscheidend wird, ob die FDA die externe Kontrollgruppe und die Datenlücken akzeptiert oder eine bestätigende Studie verlangt. Für Investoren und Kliniken ist das Zulassungsurteil der nächste belastbare Termin.
Dr. med. Alvar Mollik
Medizin
Dr. med. Alvar Mollik ist HNO-Facharzt, Gründer von Mindful Doctor und Herausgeber des Buches „Mindful Doctor“. Bei MIDO Health schreibt er über Medizin, Versorgung und die Frage, wie Ärztinnen und Ärzte in einem sich wandelnden System gesund führen können.
