Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am 23. April 2026 Otarmeni (Wirkstoff Lunsotogene parvec) von Regeneron beschleunigt zugelassen. Es ist die erste Gentherapie gegen eine angeborene Schwerhörigkeit, die auf Mutationen im OTOF-Gen beruht. Die Zulassung stützt sich auf die Studie CHORD mit 24 Kindern und Jugendlichen zwischen 10 Monaten und 16 Jahren.
OTOF kodiert das Protein Otoferlin, das Schallsignale von den inneren Haarzellen des Ohrs an den Hörnerv weitergibt. Fehlt es, ist das Innenohr sonst intakt, die Signalübertragung aber gestört. Etwa jedes 500. Neugeborene kommt mit einer Hörstörung zur Welt; nach den Angaben der Übersichtsarbeit sind bei 1 bis 8 Prozent davon OTOF-Mutationen die Ursache.
Otarmeni bringt eine funktionsfähige Kopie des Gens mit einem viralen Vektor in die Haarzellen. Das Mittel wird einmalig per Operation in die Hörschnecke (Cochlea) infundiert, in ein Ohr oder in beide. Laut Studiendaten erreichten 16 von 20 auswertbaren Teilnehmern (80 Prozent) nach 24 Wochen eine Hörschwelle von höchstens 70 Dezibel. Bei 14 von 20 (70 Prozent) zeigte die Messung der Hirnstammantwort (ABR) ein Signal bei höchstens 90 Dezibel. Nach 48 Wochen hatten 42 Prozent der Teilnehmer ein normales Gehör, einschließlich Flüstersprache.
Häufigste Nebenwirkungen sind Mittelohrentzündung, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel, Schmerzen nach dem Eingriff, Gangstörungen und Augenzittern. Die Zulassung ist beschleunigt: Sie beruht auf der Hörverbesserung nach 24 Wochen, über den Fortbestand entscheiden bestätigende Studien.
Preis, Europa, Wettbewerb
Regeneron gibt Otarmeni in den USA berechtigten Patienten kostenlos ab; Kosten für die Anwendung können anfallen. In Europa nahm die Arzneimittelagentur EMA den Zulassungsantrag am 22. Mai 2026 im beschleunigten Verfahren an. Regeneron beziffert die Zielgruppe in der EU auf rund 46 neugeborene Kinder pro Jahr.
Andere Entwickler folgen: Akouos, eine Tochter von Eli Lilly, Sensorion in Frankreich und Shanghai Refreshgene Therapeutics in China testen eigene OTOF-Therapien in frühen klinischen Studien.
Einordnung: Die Zulassung ist ein Präzedenzfall für Gentherapien am Innenohr, doch die Datenbasis bleibt klein und die Nachbeobachtung kurz. Für Kliniken heißt das: Es braucht früh Gentests bei kindlicher Taubheit und Zentren mit Erfahrung in Cochlea-Eingriffen. Die kostenlose Abgabe löst zudem die Frage nicht, wie Europas Systeme eine solche Einmaltherapie später erstatten.
Dr. med. Alvar Mollik
Medizin
Dr. med. Alvar Mollik ist HNO-Facharzt, Gründer von Mindful Doctor und Herausgeber des Buches „Mindful Doctor“. Bei MIDO Health schreibt er über Medizin, Versorgung und die Frage, wie Ärztinnen und Ärzte in einem sich wandelnden System gesund führen können.
